エレビジス点滴静注の保険適用審議｜DMD遺伝子治療の承認審査と安全対策を解説

岡大徳のポッドキャスト · Jan 26, 2026 · 5m

中央社会保険医療協議会（中医協）総会（第641回、令和8年1月14日開催）において、再生医療等製品「エレビジス点滴静注」の医療保険上の取扱いが審議されました。本品はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する遺伝子治療製品であり、令和7年5月13日に条件及び期限付承認を取得しています。中医協では、承認審査の経緯、安全対策の状況、保険適用の方針という3つの観点から議論が行われました。

本品は、米国で既に本承認されており、長期の経過観察により有効性の確認が可能になると期待されています。主要評価項目では統計学的有意差は認められなかったものの、副次評価項目で運動機能の改善が確認されました。海外の歩行不能患者（適応外）における死亡例を受けて安全対策が強化されており、関連学会との連携体制も整備されています。今回の審議では、医薬品の例により対応し、薬価算定組織で償還価格を検討する方針が示されました。

エレビジス点滴静注の製品概要

エレビジス点滴静注は、DMD患者の筋機能改善を目的とした遺伝子治療製品です。本品は中外製薬株式会社が製造販売を行い、希少疾病用再生医療等製品として承認されました。適応は、抗AAVrh74抗体が陰性、歩行可能、3歳以上8歳未満のいずれも満たすDMD患者に限定されています。…