Latest / The Wom Healthy / USA: Naldini nella National Academy, cosa sono i vettori lentivirali

Transcript

USA: Naldini nella National Academy, cosa sono i vettori lentivirali · The Wom Healthy

• 0:00
  Speaker 2: Luigi Naldini è stato eletto membro internazionale della National Academy
• 0:03
  Speaker 2: of Medicine degli Stati Uniti. È direttore dell'Istituto San Raffaele
• 0:07
  Speaker 2: Teleton per la terapia genica e professore all'Università Vita Salute
• 0:11
  Speaker 2: San Raffaele di Milano. Il riconoscimento premia il suo contributo
• 0:15
  Speaker 2: allo sviluppo dei vettori lentivirali. Questi strumenti trasportano nelle cellule
• 0:21
  Speaker 2: una copia funzionante di un gene difettoso. Sono usati per
• 0:24
  Speaker 2: trattare gravi malattie genetiche e alcuni tumori. Nel dicembre 2025
• 0:30
  Speaker 2: negli Stati Uniti è stata approvata una terapia genica per
• 0:33
  Speaker 2: la sindrome di Wiskott- Aldrich. La terapia deriva da una piattaforma
• 0:38
  Speaker 2: sviluppata presso ESSER- TIGET ed è stata portata all'approvazione da Fondazione Teleton.
• 0:45
  Speaker 2: I vettori lentivirali derivano da virus della stessa famiglia dell'HIV,
• 0:50
  Speaker 2: ma sono privati dei geni che permettono loro di replicarsi
• 0:54
  Speaker 2: e causare malattie. possono inserire stabilmente il gene terapeutico nel
• 0:59
  Speaker 2: DNA delle cellule, anche quando non si dividono. Per questo
• 1:04
  Speaker 2: sono adatti a correggere le cellule staminali del sangue. Nella
• 1:08
  Speaker 2: terapia ex vivo, le cellule del paziente vengono prelevate, modificate
• 1:14
  Speaker 2: in laboratorio e reinfuse dopo un trattamento che prepara il
• 1:18
  Speaker 2: midollo osseo. Questo metodo evita la ricerca di un donatore
• 1:22
  Speaker 2: compatibile e alcune complicanze del trapianto. La sindrome di Wiskott- Aldrich
• 1:28
  Speaker 2: colpisce quasi solo i maschi e causa infezioni ricorrenti, eczema,
• 1:32
  Speaker 2: poche piastrine e sanguinamenti. Può aumentare il rischio di malattie
• 1:36
  Speaker 2: autoimmuni e tumori. I vettori lentivirali hanno già dimostrato benefici duraturi,
• 1:42
  Speaker 2: ma servono controlli nel lungo periodo. Restano problemi importanti, come
• 1:47
  Speaker 2: la tossicità del trattamento preparatorio, i costi elevati e il
• 1:51
  Speaker 2: limitato numero di centri specializzati.