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El primer bebé tratado de una enfermedad metabólica rara
El primer bebé tratado de una enfermedad metabólica rara con CRISPR da esperanza a miles de pacientes. Un equipo del Hospital de Niños de Filadelfia ha logrado tratar con éxito al primer bebé con una enfermedad metabólica ultrarara utilizando la tecnología CRISPR. El pequeño K.J., que sufría deficiencia de carbamoil-fosfato sintetasa (CPS1), una condición que afecta a sólo una de cada 1,3 millones de personas, recibió una terapia génica personalizada que ha cambiado su vida. Esta enfermedad impide la eliminación del amoníaco que se produce al procesar proteínas, lo que puede causar graves…
The skinny
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