1324-靶向DNA三向螺旋寡核苷酸脂质体肺纤维化基因治疗

聊聊Sci · Jul 23, 2026 · 22m

这篇研究介绍了一种用于治疗肺纤维化的创新基因疗法。科研人员开发出一种靶向DNA三链形成寡核苷酸脂质体（tLipo-TFO1），其表面修饰有能够特异性结合αvβ6整合素的肽链，使其能精准进入纤维化肺细胞。该疗法通过在Serpine1基因上形成DNA三链结构，从转录源头阻断PAI-1蛋白的表达。实验证明，下调PAI-1可有效激活体内的纤维蛋白溶解系统，促进细胞外基质的清除。这项技术在小鼠实验中显示出显著的抗纤维化疗效和良好的生物安全性，为这类难治性肺部疾病提供了极具潜力的转化医学方案。

References:

Xu J, Xie Y, Luo Q, et al. Targeted DNA triplex-forming oligonucleotide liposome for pulmonary fibrosis gene therapy[J]. Cell Reports Medicine, 2026.

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