
Histoire et avenir des thérapies géniques
Les thérapies géniques ont bâti leur renommée dans la lutte contre les maladies dites rares. Ces thérapies ne sont pas cantonnées à ces pathologies mais dans le cas de maladies génétiques graves, mucoviscidose, myopathie de Duchenne, amaurose de Leber et bien d’autres, les thérapies géniques apparaissent comme le seul espoir pour venir à bout de ces drames jusqu’ici incurables.
Le concept de thérapie génique est simple : il s’agit de faire pénétrer des gènes dans une cellule pour remplacer ou compléter une mutation défectueuse. A l’évidence, sa mise en œuvre est complexe. Pratiquée en…
The skinny
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