
Nejdražší lék v historii medicíny pomáhá v léčbě spinální svalové atrofie
U příznakových pacientů dokážeme zastavit zhoršování spinální svalové atrofie, ale nejsme schopni tuto nemoc zcela uzdravit. Díky novorozeneckému screeningu ji ale umíme zachytit v novorozeneckém věku, kdy příznaky nejsou plně rozvinuté. Spuštěn byl v lednu tohoto roku a evidujeme již děti, které jsou odléčeny a zatím se vyvíjejí normálně, říká Jana Haberlová, vedoucí lékařka Neuromuskulárního centra na Klinice dětské neurologie Fakultní nemocnice Motol.
The skinny
The skinny isn't ready yet — notes appear once the transcript is processed.